7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问丨超侧卫：航拍近五十国，如何“飞越世界尽头”？******
中新社北京1月10日电 题：航拍近五十国，如何“飞越世界尽头”？
——专访环球旅行家、航空/航拍摄影师超侧卫
作者 徐雪莹
从极光下的布迪尔黑教堂，到地中海沿岸的中世纪古堡，从“河流之王”亚马孙河，到“世界干级”阿塔卡玛沙漠……五年时间，他飞越近五十个国家和地区，记录下“世界尽头”的生命脉动。
开启“上帝视角”，世界有何不同？纵贯赤道极地，航拍何以持续？中新社“东西问”近日专访环球旅行家、航空/航拍摄影师超侧卫，探解如何“飞越世界尽头”。
现将访谈实录摘要如下：
中新社记者：您在五年时间里，航拍了近50个国家和地区，足迹遍布北美洲、南美洲、欧洲、大洋洲、亚洲、非洲。为何选择无人机拍摄？
超侧卫：选择航拍，除了因为喜欢，还在于，航拍可以呈现不同于平面的视角，从地面上的二维取景上升到空中三维取景。我这本书的名字“飞越世界尽头”，就是指延伸至人所不能及的尽头、攀升至人所不能及的高度。
无人机作为摄影师眼睛的延伸，诸多无法攀登或抵达的山崖，也成为镜头的落点，而且想选哪个角度都可以。我希望能吸引大家去探索世界，同时又不剧透太多，有朝一日大家可以实地去走走。
异星奇景般的冰岛黑沙滩。超侧卫 摄而且，很多人其实并不清楚自己生活的城市俯瞰是什么景象。航拍改变了传统意义上的视角，能给大家提供新的视角，看看自己家乡。
我在格陵兰岛航拍到鲸鱼后，把视频导到手机里给丹麦船长看。俯拍后鲸鱼特别大，看得特别清楚。船长很兴奋，他说捕了一辈子鲸鱼，从未像这样用“上帝的视角”看鲸鱼。
鲸鱼妈妈带着小鲸鱼游过。超侧卫 摄在苏格兰北部时，我们曾入住一座私人城堡——都灵城堡(Turin Castle)。傍晚我一边吃晚餐，一边遥控放飞无人机。城堡女主人伊冯娜(Yvonne)看见无人机屏幕，问这是什么这么漂亮，我说这就是你的城堡，女主人非常吃惊。那时夕阳正好刚刚出现，她让我把无人机悬停在古堡上空，自己和管家飞奔去各个房间把灯全部打开。直到现在，伊冯娜的都灵城堡官网上还放着我航拍的那张照片。
都灵城堡女主人把城堡所有灯光都开启。超侧卫 摄中新社记者：以无人机视角俯视各地景象、各座城市，带来哪些特别感受？
超侧卫：无人机提供了很宏观的视角去观察世界。在西藏时，我路过一座非常漂亮的雪山。我把无人机升起来飞过去，看到的景象令我非常震撼。山上的冰川跟冰岛相似，冰岛的冰川沟壑纵横，是一条一条裂缝；这里则是一圈一圈，非常像地理书上的等高线。在这些地球的年轮里，人类显得多么渺小，它一圈可能就是几千年。
冰川之眼。超侧卫 摄借助无人机，还能窥见城市的发展。从空中看欧洲一些地区，可以看到古城和新城的发展差异、古建筑和新建筑之间的风格差异。例如，俯瞰葡萄牙第二大城市波尔图，能明显看到杜罗河将波尔图老城和加亚新城一分为二。
红顶房屋组成的杜布罗夫尼克古城，被宝蓝色的亚得里亚海环绕，可以直观感受到“亚得里亚海之珠”名字的由来。超侧卫 摄中新社记者：有的地方您会多次前往进行拍摄，其中有变化特别大、使您印象格外深刻的地点吗？
超侧卫：就是冰岛。我前后去了三次冰岛，冰岛的冰川正以肉眼可见的速度逐步消失。20世纪以来，冰岛平均气温逐年升高，冰舌融化退却，就算在冬天也难以结成冰。从航拍来看变化非常明显。
浮冰跟随水流渐渐漂流入海，进入广袤的大西洋。超侧卫 摄也有风景因为自然原因而消失。马耳他景点蓝窗，《权力的游戏》拍摄取景地之一，HBO拍电视剧时蓝窗还在，我去的时候蓝窗已经坍塌。2017年大风把它吹没了，很著名的自然景点就没有了。
塞尔维亚德里纳河上，“世界上最孤独的房子”。超侧卫 摄未来，我想尽可能去拍一些国内外对比的风景。很多国外风景都能在中国找到极其相似之处，且中国不输外国。之前我在智利拍的七色山，有网友跟我说像张掖。新西兰“牛奶湖”普卡基湖，西藏的羊卓雍措(藏语意为“碧玉湖”)比它更像牛奶，且有一种独特的天域之美。
羊卓雍措上的一座小岛从空中看像是“地球之心”。超侧卫 摄我之前想拍沙漠，但阿联酋、撒哈拉、摩洛哥都不能用无人机，后来，反而是在新疆吐鲁番鄯善老城南端拍到了。库木塔格沙漠，号称是世界上最靠近城市的沙漠，从鄯善县开车5分钟就能抵达。
库木塔格沙漠以风沙地貌类型齐全和沙丘的轮廓清晰、层次分明为风景特征。超侧卫 摄中新社记者：您在《飞越世界尽头》书中谈及，最艰难的一次航拍是在格陵兰岛拍摄鲸鱼。不同地理气候环境下，航拍会遇到哪些困难和挑战？
超侧卫：拍自然界的东西，难点在于无法预期。特别是拍摄动物，除了跨越千山万水，到达其活动区域以外，还要不惊扰它的正常活动，才能拍到自然状态下生命最原始的样子。整个自然条件，包括动物的习性条件，摄影师在无法预测的情况下，只能靠蹲守，这个是最辛苦、最具挑战性的。其他的只要你能抵达场地，适应环境，问题都不是太大。
布迪尔黑教堂下欣赏极光是最幸运的事，追逐极光不仅要天时还要地利，一个完美的前景是拍出极光作品的基础。超侧卫 摄我们去格陵兰岛拍鲸鱼时，带了3台无人机，9块电池，才拍到一些难得的画面。鲸鱼每次浮出海面呼吸间隔约20分钟，无人机的电量也就20分钟左右。看到鲸鱼呼气，再去升无人机根本来不及，所以只能先把无人机升起来，凭借鲸鱼呼气喷出的水柱，判断出大概位置后，马上操控无人机去追。一块电池最多只能拍到一次，完全靠赌运气。
鲸鱼出水呼吸后潜入海底高高翘起尾鳍。超侧卫 摄提前选点和即兴拍摄，可能是4：6的比例，但偶然成分更多。若提前跟导游知会一声，导游会提醒适合无人机拍摄的景点，帮忙协调放无人机的场地。但大部分情况是，你并不知道会拍到什么样的画面。此外，考虑到电池电量有限，需要提前规划，作出取舍。
圣约翰教堂是芬兰最大的石砌教堂。超侧卫 摄玩无人机的都说，没“炸过机”的就不算好摄影师。我“炸了”五六台无人机，撞山也遇到过。
中新社记者：身为航空专业毕业生，您为何从航空工程师转行做航空媒体？
超侧卫：我做机务时，比较喜欢用相机拍飞机。后来，机缘巧合下，去新浪做了中国第一个航空频道。做了几年后，我发现航空领域专业鸿沟非常明显。外行人可能对航空业有一些不理解甚至误读，而航空行业人士，有时太深入专业，反而难以用简洁的方式把一些概念向大众说清楚。
我从事航空媒体，包括现在做自媒体，以文字、图片、视频等形式呈现航空领域内容，主要是想基于我对航空业的了解，把这些看似高深的东西，通过简单的语言普及清楚，让大众了解、理解这些知识，甚至将来可能让自己的孩子从事航空行业。
在世界最大的客机空中客车A380的驾驶舱上俯瞰广州夜景，远处的广州塔清晰可见。超侧卫 摄中新社记者：您曾一人操控5台设备，记录下6架国产C919大飞机“大象漫步”等精彩时刻。航空/航天摄影特别是空对空摄影，和其他摄影类型有何不同？
超侧卫：航空/航天摄影跟普通摄影最大的区别，在于有很多要素制约你靠近被拍的物体，甚至于你不能在公开、特殊的地方进行拍摄。航空/航天摄影，最重要的其实是资源。能把相机放在哪个位置拍，需要花费80%的精力。著名战地摄影记者罗伯特·卡帕说过，“如果你的照片拍得不够好，那是因为你靠得不够近。”
空对空摄影，是一个非常独特的航空摄影题材。要拍在天上飞的飞机，需要距离很近，这时你需要租一架飞机，把舱门打开，然后让被拍的飞机靠近。这个需要协调更多资源。
航空/航天摄影师必须得到官方许可，这需要很强很深的积累，大家都知道你的经验和技术都到位。我们有专业的设备，可以远程遥控相机，在保证安全的情况下实行拍摄，这样，官方允许我们把相机放在离火箭五百米或一公里的地方，近距离拍火箭。
去年拍摄C919“大象漫步”时，我操纵5台无人机去拍飞机，本来在很多机场是不允许的。机场就是禁飞区，这是最先决的条件。同时，你的无人机不能靠近跑道，飞机滑过来之后，万一无人机掉下来就会影响飞行。
C919飞机“大象漫步”。超侧卫 摄6架飞机滑过来时，我只有1分钟的窗口期，错过这1分钟永远不会有这个机会。这时对自己的技术、手的灵敏度、脑子里提前构思好的画面都要有非常精细的了解，一旦上去就能搞定。7倍光学变焦等同于162毫米的长焦镜头横越6架漫步的C919，就是我一直最想要的画面，全程手动控制且仅有一次机会，终于不辱使命。(完)
受访者简介：
超侧卫(本名陈诚)，资深媒体人、环球旅行家、航空/航拍摄影师、《罗博报告》航空专家、中国民航大学校外辅导教师、独立航空撰稿人、航空业意见领袖，微博2020十大影响力航空大V。足迹遍布北美洲、南美洲、欧洲、大洋洲、亚洲、非洲，最北深入北极圈、格陵兰、冰岛，拍摄大量图片及视频影像，著有摄影专辑《航空盛宴》，操纵无人机航拍飞行总里程超2000千米。
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